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SantéUn nouveau traitement prometteur contre la maladie de Charcot

La maladie de Charcot, qui provoque une paralysie progressive et entraîne souvent la mort dans les cinq ans, ne dispose actuellement d’aucun remède efficace.

Les chercheurs espèrent désormais obtenir l’autorisation de procéder à des essais cliniques chez l’homme.  (Image du texte recto)

Les chercheurs espèrent désormais obtenir l’autorisation de procéder à des essais cliniques chez l’homme. (Image du texte recto)

AFP

Une étude américaine sur des souris a révélé mardi un nouveau traitement prometteur contre la maladie de Charcot, mortelle et non encore guérie efficacement.

Également appelée sclérose latérale amyotrophique (SLA), elle touche environ 30 000 personnes aux États-Unis. Il provoque une paralysie progressive des muscles, provoquant un état de confinement chez le patient et entraînant généralement la mort dans les cinq ans.

Dans l’étude publiée par la revue scientifique PLOS Biology, une équipe de chercheurs affirme avoir étudié un moyen de cibler et de stabiliser une protéine qui protège les cellules des éléments toxiques provenant des aliments ou de la respiration de l’oxygène.

Mutations héréditaires

Dans de nombreux cas, des mutations héréditaires dans un gène produisant la protéine en question sont à l’origine de la maladie de Charcot. Mais ces mutations peuvent aussi survenir sans antécédents familiaux.

Les mutations de ce gène, SOD1, entraînent un mauvais assemblage de la protéine, l’empêchant de remplir ses fonctions et perturbant plus largement la machinerie cellulaire, conduisant à un amas de protéines également lié au cancer, entre autres. Alzheimer et Parkinson.

Le nouveau traitement est un « stabilisateur moléculaire » qui agit comme une « liaison » et force la protéine à rester dans la bonne configuration, explique le directeur de recherche Jeffrey Agar, qui a découvert et testé cet outil avec son équipe après douze années de recherche.

Vers des essais cliniques sur l’homme

La molécule a été testée sur des souris – génétiquement modifiées pour être porteuses de la maladie – et les chercheurs ont découvert qu’elle rétablissait non seulement les fonctions de la protéine, mais stoppait également tout effet toxique secondaire.

Son efficacité a également été prouvée chez le rat et le chien. Il a réussi à stabiliser 90 % des protéines SOD1 dans les cellules sanguines et 60 à 70 % dans les cellules cérébrales. Les chercheurs espèrent désormais obtenir l’autorisation de procéder à des essais cliniques chez l’homme.

Bien qu’il n’existe actuellement aucun traitement neuroprotecteur efficace pour tous les patients, un médicament (Qalsody du laboratoire Biogen) ciblant exclusivement certains types de maladies a obtenu une autorisation de mise sur le marché préalable aux États-Unis en avril 2023.

(AFP)



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